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L’Autorisation temporaire d’utilisation (ATU) est une procédure spécifique française délivrée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) qui permet aux patients l’accès précoce à des traitements innovants, répondants à un besoin médical important, avant la mise sur le marché (AMM). L’ATU nominative (ATUn) est délivrée à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur, avec un formulaire papier adressé à l’ANSM. Demandée par le laboratoire, l’ATU de cohorte (ATUc) avec un protocole d’utilisation thérapeutique (PUT) permet d’encadrer le suivi et l’administration du traitement et précise les données à collecter pendant la durée de l’ATUc. Cette collecte de données doit répondre à deux exigences qui peuvent paraître incompatibles : d’une part la surveillance étroite demandée par l’ANSM et de l’autre donner l’accès à un traitement à des patients en impasse thérapeutique. L’ATUc, accordée le 08/04/16 par l’ANSM à Janssen pour daratumumab 20 mg/mL, illustre parfaitement ce paradigme.
Juin 2018 – Revue d’Epidémiologie et de Santé Publique
J.Boursicot-Beuzelin, K.Mari, J.Thevenon, S.Vernet